[¿©¼º¼ÒºñÀڽŹ® ½Å¿¹Àº ±âÀÚ] GC³ì½ÊÀÚ´Â Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü(MPS III A)¿¡ ´ëÇÑ ³ú½Ç³» Á÷Á¢Åõ¿©¿ë È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦°¡ À¯·´ÀǾàǰûÀ¸·ÎºÎÅÍ ‘Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD)’À» ¹Þ¾Ò´Ù°í 19ÀÏ ¹àÇû´Ù.
ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ÀÛ³â 1¿ù ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅ͵µ Èñ±Í¼Ò¾ÆÁúȯÀǾàÇ° ÁöÁ¤(RPDD) ¹× Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD)À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù. À̹ø À¯·´ ½ÂÀÎÀÌ Ãß°¡µÊ¿¡ µû¶ó ÇØ´ç Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ÀÇ ÃÑ 3°ÇÀÇ Èñ±ÍÀǾàÇ° ¹× Èñ±Í¼Ò¾ÆÁúȯÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ¹Þ°Ô µÇ¾ú´Ù.
»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÅ ÁßÃ߽Űæ°èÀÇ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀ¸·Î ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ·ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ Å©´Ù.
MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ GC³ì½ÊÀÚ¿Í ³ëº§Æĸ¶´Â 2020³âºÎÅÍ È¯ÀÚÀÇü³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼Ò(ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦)¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT)¸¦ °øµ¿°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ¿¬±¸ ³¡¿¡ ³ú½Ç ³» Åõ¿© °¡´ÉÇÑ Á¦ÇüÀÇ °í³óÃà È¿¼Ò¸¦ »ý»êÇϴµ¥ ¼º°øÇßÀ¸¸ç, ±¹³» ¿Ü ´Ù¼öÀÇ °ü·Ã ƯÇ㸦 È®º¸ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¾ç»ç´Â GC³ì½ÊÀÚÀÇ µ¶ÀÚÀûÀÎ ÀçÁ¶ÇÕ ´Ü¹éÁú »ý»ê ±â¼úÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î GMP ½Ã¼³¿¡¼ ¾à¹°À» »ý»êÇÏ¿© ÇâÈÄ °øµ¿À¸·Î ÀÓ»ó ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
½Å¿¹Àº ±âÀÚ island6647@naver.com
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ¿©¼º¼ÒºñÀڽŹ®, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>